干细胞做为一类未分化的细胞或原始细胞，是具有自我复制能力，能够分化成为至少一种功能细胞的早期未分化细胞；在一定条件下，干细胞可以定向分化成机体内的功能细胞，形成任何类型的组织和器官，即具有“可塑性”，因此被称为“源泉细胞”、“万能细胞”，利用神经干细胞，可以治疗帕金森氏症，老年性疾呆、脊髓侧索硬化及外伤所致的脊髓损伤、中枢神经系统肿瘤等；胰腺干细胞，可以治疗糖尿病；肝脏干细胞，可以治疗慢性肝炎；角膜干细胞，可以重建眼表甚至再造角膜等。通常认为，干细胞最适合治疗的疾病主要是组织坏死性疾病，如缺血引起的心肌坏死、退行性病变如帕金森氏症，自体免疫性疾病如胰岛素依赖型糖尿病，近年来还用于治疗糖尿病下肢血管病变（糖尿病足）等。